¿Estamos más cerca de una cura para la diabetes tipo 1?

Vivimos una época de avances inusitados en el campo de la diabetes tipo 1. La irrupción de la tecnología, unida al desarrollo de nuevas formulaciones de insulina y otros fármacos, ha condicionado un cambio sustancial en el manejo de la diabetes tipo 1.

Además, estos cambios han acontecido en muy poco tiempo, lo cual ha llevado a la comunidad científica a preguntarse si realmente nos encontramos en medio de una auténtica revolución terapéutica que pueda conducir a algo más que un mejor tratamiento para las personas con diabetes. La pregunta continúa aún en el aire: ¿estamos más cerca de una cura para la diabetes tipo 1?

El pasado mes de octubre de 2021, la empresa Vertex Pharmaceuticals, con sede en Estados Unidos, anunció que podría haber llegado a una potencial cura de la diabetes tipo 1 a partir del desarrollo de células madre (stem cells). Pese a los prometedores resultados y la importancia de este anuncio, probablemente a día de hoy no podemos hablar en absoluto de una cura como tal, si bien, supone un paso muy importante hasta ahora no alcanzado. Analicemos algunos puntos de este anuncio.

¿En qué consiste la terapia de células madre para tratar la diabetes?

Las células madre son células no diferenciadas con la potencialidad de convertirse en cualquier célula especializada del cuerpo humano. Estas células pueden obtenerse mediante distintas técnicas, entre las cuales ha adquirido importante popularidad la llamada “desdiferenciación”. Esta consiste en utilizar una célula de otro tejido y conseguir que se convierta en una célula inmadura. Posteriormente, esta célula inmadura, si es tratada adecuadamente, puede diferenciarse en otra célula específica. Entre las posibilidades de diferenciación, se encuentra la de poder convertirse en una célula beta, o al menos, en una célula capaz de liberar insulina igual que la de una persona que no tiene diabetes. 

Uno de los retos principales es poder encontrar una técnica que permita “producir” un número suficiente de células capaces de generar una cantidad de células productoras de insulina, en suficiente número como para conseguir cifras normales de glucosa en sangre, tal y como ocurre en personas que no tienen diabetes.

El otro reto es, una vez implementadas, estas células en el cuerpo humano, que consigan resistir la acción del sistema inmunológico. Ello puede conseguirse mediante dos estrategias. Por una parte, encapsulando dichas células mediante un escudo semipermeable que no permita actuar al sistema inmune pero que, al mismo tiempo, permita la liberación de insulina. La otra estrategia consiste en la utilización de fármacos inmunosupresores selectivos del sistema inmunitario, es decir, de las células inmunológicas específicas que destruyen las células beta. Actualmente se están llevando a cabo distintos ensayos clínicos a nivel internacional para valorar la eficacia y seguridad de distintos inmunomoduladores. 

En el año 2019 se publicaron resultados positivos en personas recién diagnosticadas de diabetes tipo 1 a los que se les administró un inmunomodulador selectivo llamado teplizumab. Este fármaco, tras administrarse en varias dosis después del debut, conseguía reducir las necesidades de insulina -en muchos casos suprimiendo la necesidad total de inyectarla- durante un periodo variable que podía extenderse hasta 12-24 meses.

La Unidad de Diabetes del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona participa en algunos de estos ensayos clínicos dirigidos a niños y niñas que han comenzado recientemente con diabetes tipo 1. Si crees que es de interés que tu hijo o hija participe en alguno de estos estudios, consulte directamente a su endocrino en la próxima visita.

¿Existe una evidencia sólida de que se trata de una curación de la diabetes tipo 1? 

No. Son varios los motivos para no poder considerar el anuncio de Vertex una cura:

• Se trata de un experimento en un único sujeto.
• El paciente requiere de por vida administración de fármacos inmunosupresores.
• El sujeto que participó en el experimento aún requiere insulina.
• El ensayo no se ha completado y aún no ha sido publicado en ninguna revista científica.

¿Es relevante el hallazgo que se ha comunicado?

Aunque no se ha completado el ensayo clínico, es un hallazgo muy relevante. Algo a tener en cuenta, es que se trata de las fases iniciales del mismo, en el que el principal objetivo es demostrar que la terapia no supone efectos adversos para el uso en humanos. De hecho, la sorpresa de los investigadores fue que usando dosis más bajas que las necesarias para un efecto suficiente, encontraron una reducción significativa de los requerimientos de insulina.

¿Es suficiente este tratamiento para considerar la independencia de las dosis inyectadas de insulina?

No, la diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune. Ello implica que las células madre que se administran y que comienzan a producir insulina, irremediablemente acabarán volviendo a ser destruidas por el sistema inmunológico de la persona, al igual que ocurrió cuando la persona se diagnosticó de diabetes. Por tanto, es necesario frenar para evitar esta destrucción, ya sea mediante fármacos inmunosupresores o mediante encapsulamiento de estas células beta. 

Autor: Roque Cardona, coordinador de la Unidad de Diabetes del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona.

Bibliografía

Kolata G. A Cure for Type 1 Diabetes? For One Man, It Seems to Have Worked. New York Times, November 27, 2021.