Estem més a prop d'una cura per a la diabetis tipus 1?

Vivim una època d'avanços inusitats en el camp de la diabetis tipus 1. La irrupció de la tecnologia, unida al desenvolupament de noves formulacions d'insulina i altres fàrmacs, ha condicionat un canvi substancial en el maneig de la diabetis tipus 1.

A més, aquests canvis han esdevingut en molt poc temps, la qual cosa ha portat a la comunitat científica a preguntar-se si realment ens trobem enmig d'una autèntica revolució terapèutica que pugui conduir a alguna cosa més que un millor tractament per a les persones amb diabetis. La pregunta continua encara a l'aire: estem més prop d'una cura per a la diabetis tipus 1?

El passat mes d'octubre de 2021, l'empresa Vertex Pharmaceuticals, amb seu als Estats Units, va anunciar que podria haver arribat a una potencial cura de la diabetis tipus 1 a partir del desenvolupament de cèl·lules mare (stem cells). Malgrat els prometedors resultats i la importància d'aquest anunci, probablement avui dia no podem parlar en absolut d'una cura com a tal, si bé, suposa un pas molt important fins ara no aconseguit. Analitzem alguns punts d'aquest anunci.

En què consisteix la teràpia de cèl·lules mare per a tractar la diabetis?

Les cèl·lules mare són cèl·lules no diferenciades amb la potencialitat de convertir-se en qualsevol cèl·lula especialitzada del cos humà. Aquestes cèl·lules poden obtenir-se mitjançant diferents tècniques, entre les quals ha adquirit important popularitat l'anomenada “desdiferenciació”. Consisteix a utilitzar una cèl·lula d'un altre teixit i aconseguir que es converteixi en una cèl·lula immadura. Posteriorment, aquesta cèl·lula immadura, si és tractada adequadament, pot diferenciar-se en una altra cèl·lula específica. Entre les possibilitats de diferenciació, es troba la de poder convertir-se en una cèl·lula beta, o almenys, en una cèl·lula capaç d'alliberar insulina igual que la d'una persona que no té diabetis.

Un dels reptes principals és poder trobar una tècnica que permeti “produir” un nombre suficient de cèl·lules capaces de generar una quantitat de cèl·lules productores d'insulina, en suficient número com per a aconseguir xifres normals de glucosa en sang, tal com ocorre en persones que no tenen diabetis.

L'altre repte és, una vegada implementades, aquestes cèl·lules en el cos humà, que aconsegueixin resistir l'acció del sistema immunològic. Això pot aconseguir-se mitjançant dues estratègies. D'una banda, encapsulant aquestes cèl·lules mitjançant un escut semipermeable que no permeti actuar al sistema immune però que, al mateix temps. permeti l'alliberament d'insulina. L'altra estratègia consisteix en la utilització de fàrmacs immunosupressores selectius del sistema immunitari, és a dir, de les cèl·lules immunològiques específiques que destrueixen les cèl·lules beta. Actualment s'estan duent a terme diferents assajos clínics a nivell internacional per a valorar l'eficàcia i seguretat de diferents immunomoduladors. 

L'any 2019 es van publicar resultats positius en persones recentment diagnosticades de diabetis tipus 1 a les quals se'ls va administrar un immunomodulador selectiu anomenat teplizumab. Aquest fàrmac, després de ser administrat en diverses dosis després del debut, aconseguia reduir les necessitats d'insulina -en molts casos suprimint la necessitat total d'injectar-la- durant un període variable que podia arribar als 12-24 mesos. 

La Unitat de Diabetis de l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona participa en alguns d'aquests assajos clínics dirigits a infants que han començat recentment amb diabetis tipus 1. Si creus que és d'interès que el teu fill o filla participi en algun d'aquests estudis, consulta directament al teu endocrí en la pròxima visita.

Existeix una evidència sòlida de què es tracta d'una curació de la diabetis tipus 1? 

No. Són diversos els motius per a no poder considerar l'anunci de Vertex una cura:

• Es tracta d'un experiment en un únic subjecte.
• El pacient requereix per a tota la vida administració de fàrmacs immunosupressors.
• El subjecte que va participar en l'experiment encara requereix insulina.
• L'assaig no s'ha completat i encara no ha estat publicat en cap revista científica.

És rellevant el descubriment que s'ha comunicat?

Encara que no s'ha completat l'assaig clínic, és un descubriment molt rellevant. Alguna cosa a tenir en compte, és que es tracta de les fases inicials, quan el principal objectiu és demostrar que la teràpia no suposa efectes adversos per a l'ús en humans. De fet, la sorpresa dels investigadors, és que usant dosis més baixes que les necessàries per a un efecte suficient, van trobar una reducció significativa dels requeriments d'insulina.

És suficient aquest tractament per a considerar la independència de les dosis injectades d'insulina?

No, la diabetis tipus 1 és una malaltia autoimmune. Això implica que les cèl·lules mare que s'administren i que comencen a produir insulina, irremeiablement acabaran tornant a ser destruïdes pel sistema immunològic de la persona, igual que va ocórrer quan la persona va ser diagnosticada de diabetis. Per tant, és necessari frenar per a evitar aquesta destrucció, ja sigui mitjançant fàrmacs immunosupressors o mitjançant l'encapsulament d'aquestes cèl·lules beta.

Autor Roque Cardona, coordinador de la Unitat de Diabetis de l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona.

Bibliografía

Kolata G. A Cure for Type 1 Diabetes? For One Man, It Seems to Have Worked. New York Times, November 27, 2021.